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近日，日本慶應義塾大學醫學院宣布，在全球首創的誘導多能干細胞（iPS細胞）脊髓損傷應用的臨床試驗中，首批參與臨床的4名患者中有2人運動功能顯著恢復。這一突破性成果為全球超百萬因脊髓損傷致殘的患者提供了全新治愈可能。值得一提的是，iPS細胞應用領域這一重要進展于3月24日登上了國際頂級學術期刊《Nature》雜志頭條。
1研究要點
研究中，對4名完全癱瘓狀態的脊髓損傷患者，在損傷后2周至4周的階段，將用健康捐贈者的iPS細胞制作的神經前體細胞，分別向脊髓移植了約200萬個左右的細胞。同時還進行了康復訓練，經過1年的觀察，沒有病人罹患癌癥，安全性得到了確認，另外2名患者的運動功能得到了改善，獲得了顯示有效性的數據。在運動功能得到改善的患者中，有1人（因意外事故脊髓受損的老年男性）在沒有幫助的情況下已經能夠站立，正在練習走路。另一名中年患者從開始難以站立，恢復到可以自主進食的程度。
研究團隊指出，對于完全癱瘓的患者而言，僅依靠康復訓練能達到此類改善效果的概率通常僅為10%-12%。此次4名受試者中有2人顯現出改善跡象，團隊表示"受到極大鼓舞"，并計劃長期追蹤觀察患者的后續恢復情況。
關于功能恢復程度的個體差異，團隊解釋稱，盡管4人均為完全性脊髓損傷患者，但損傷區域的面積存在顯著差異。未出現功能改善的2名患者，其脊髓損傷范圍極廣，因此恢復難度更高。
此外，關于向患者脊髓注入的神經干細胞數量，研究團隊解釋稱，由于動物實驗已驗證200萬單位劑量的安全性，因此本次臨床研究為了通過審批采用了相同劑量。但團隊坦言：“我們認為當前劑量可能偏低，未來或考慮增加細胞注入量，這是關鍵研究方向之一。”
研究團隊表示，下一步計劃針對脊髓損傷后1個月內的“亞急性期”患者，盡快啟動由企業主導的正式臨床試驗，加速治療方案的實用化進程。同時，針對損傷后數月以上的“慢性期”患者，擬于2027年啟動專項臨床研究。
2未來展望
隨著再生醫學的快速發展，這種結合基因表達模式調控與細胞替代療法的治療模式，正在改寫神經系統損傷的治療范式。醫學界普遍認為，若后續臨床試驗順利，該技術有望在5-7年內進入臨床應用階段，為脊髓損傷患者重建生活信心提供切實可行的解決方案。
iPS細胞療法在多種疾病領域具應用前景
事實上，日本在iPS細胞療法的探索上一直處于領先地位。除了在脊髓損傷領域取得突破外，日本還成功開展了諸多世界首例的iPS衍生細胞療法。例如，2014年，日本團隊成功實施了世界首例iPSC分化視網膜色素上皮細胞應用黃斑變性手術；2018年，又完成了世界首例iPSC分化多巴胺神經祖細胞應用于帕金森病移植。這些成果不僅充分展示了iPSC的醫學潛力，也推動了全球再生醫學的發展。
目前，在iPSC研究領域表現較為突出的國家除了日本外，還有美國、中國以及澳大利亞等。其中，中國在iPSC臨床研究方面進展迅速。根據ClinicalTrials.gov網站的登記注冊信息，中國目前共有41項iPSC臨床試驗，位居全球首位。未來隨著技術的不斷完善和臨床試驗的持續推進，iPSC療法有望在更多疾病領域展現巨大潛力，為全球患者帶來新的希望和選擇，推動再生醫療邁向新時代。
資料來源：
1.https://www.asahi.com/ajw/articles/15679937
2.https://www.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20190307060003.html
3.http://www.bio4p.com/depth/29735.html
4.https://mp.weixin.qq.com/s/A_tyKmyDiNYjxVWhXpl2ZQ
5.https://www.nature.com/articles/d41586-025-00863-0
內容來源：公眾號國衛生物