鄭州源創基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學博士后趙輝，歸國創辦的國家高新技術企業。擁有97項知識產權及實用技術，業務遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區。
2025年6月21日，是第25個世界漸凍人日。這一天亦是夏至，象征著“以溫暖解凍生命”。
漸凍癥：困在軀殼中的生命
漸凍癥，學名為肌萎縮側索硬化癥（ALS），是一種極為殘酷的神經退行性疾病。患者的大腦和脊髓中的運動神經元會逐漸退化死亡，就像被冰雪凍住一樣，身體的肌肉無法接收到運動信號，進而失去運動能力。從四肢無力、無法行走，到影響控制呼吸和吞咽的肌肉，患者被困在自己身體的“牢籠”里，眼睜睜看著身體機能一點點喪失，最終走向呼吸衰竭等嚴重后果。
漸凍癥的發病率相對較低，大約為每年2-3例/10萬人。然而，這種疾病一旦發病，進展迅速，患者平均生存期僅為3-5年。漸凍癥不僅給患者帶來身體上的極大痛苦，還給患者家庭帶來沉重的經濟和心理負擔。
干細胞療法：從替代到保護的多元突破
傳統醫學對于漸凍癥的治療手段相對有限，只能在一定程度上緩解癥狀、延緩病情進展，但無法從根本上改變疾病進程。然而，干細胞療法不斷發展，為漸凍癥帶來了新的曙光和希望。
干細胞治療漸凍癥的核心機制體現為四大作用：
細胞替代：干細胞具有分化為多種細胞類型的能力，可以替代受損或死亡的運動神經元，恢復神經功能。這些新生的神經元能夠重新建立神經連接，有望使患者失去的運動功能得到一定程度的恢復。
營養因子遞送：干細胞能夠分泌多種神經營養因子，這些因子可以支持神經細胞的存活和功能維持，抑制神經元的退化，并促進受損神經組織的修復和再生，改善神經微環境，為神經細胞的再生和恢復創造有利條件。
免疫調節：漸凍癥的發病與神經炎癥反應密切相關，干細胞具有免疫調節作用，能夠通過減少炎癥因子的釋放、抑制免疫細胞的過度活化等方式，減輕神經炎癥，降低免疫系統對運動神經元的損傷，進而減緩疾病的進展。
歸巢性：干細胞具有歸巢特性，能夠遷移至受損的神經組織部位，精準地發揮作用，分化為所需的細胞類型，促進神經功能的恢復和神經傳導通路的重建。
臨床突破：從癥狀改善到生存期延長
2025年5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發的干細胞療法 Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關鍵進展。
試驗過程：該研究性療法針對進展緩慢的肌萎縮側索硬化癥患者亞群。在之前的 1/2 期臨床試驗中，將兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑對比，對患者進行評估。而此次III期臨床試驗（ALSummit）招募了約115名在兩年內確診且病情以每月約1個ALSFRS-R分點進展的成年人，旨在通過更大規模的患者群體和更長時間的隨訪來驗證療法的有效性和安全性。
試驗結果：最終數據顯示，Neuronata-R可顯著改善患者功能狀態，并有效降低神經絲輕鏈蛋白（NfL）等神經損傷標志物水平。在1/2期臨床試驗中，該療法顯著減緩了病情進展，且至少持續六個月。
總結
目前干細胞療法在漸凍癥疾病中仍處于不斷發展和完善階段，但隨著臨床試驗的不斷推進和研究的深入，相信未來干細胞療法將為漸凍癥患者帶來更多的福音，讓他們能夠擺脫疾病的束縛，重新擁抱美好生活。
https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/